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[+1]    #1 07/02/2019 21h19 → Pharnext : combinaisons de principes actifs (alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864)

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pharnext a écrit :

Pharnext est une société française biopharmaceutique fondée en 2007 par l’équipe qui avait réalisé la carte du génome humain et qui se situe aujourd’hui à un stade de développement clinique avancé. Pharnext développe une approche unique qui combine à faible dose des médicaments déjà existants, repositionnés dans de nouvelles indications : la Pléothérapie. Nous proposons une nouvelle approche de rupture pour mieux traiter un nombre beaucoup plus important de patients avec un prix qui devrait être plus abordable.
Développé au cours des 30 dernières années, ce concept est un nouveau paradigme reconnu par des scientifiques de renommée internationale, dont plusieurs Prix Nobel. La Pléothérapie se distingue de la monothérapie dont le principe est de viser une seule cible thérapeutique en permettant le traitement de plusieurs cibles en même temps grâce aux pléomédicaments. Elle présenterait de nombreux avantages : une efficacité optimale, un excellent profil d’innocuité ainsi qu’une propriété intellectuelle étendue et solide. Par ailleurs, l’utilisation de molécules déjà approuvées réduit considérablement la durée et le coût de développement d’un pléomédicament par rapport à un médicament classique.

La Pléothérapie doit permettre de faire face aux enjeux actuels du secteur pharmaceutique : le prix élevé des médicaments et le taux d’échec important lors de leur développement. L’objectif de Pharnext est de devenir le champion du repositionnement et des combinaisons. Nous avons choisi, pour démontrer la pertinence de cette approche, de commencer à travailler sur des maladies à forts besoins médicaux ne bénéficiant d’aucun traitement satisfaisant à ce jour : la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A et d’Alzheimer.

12.036.251 de titres
La société a reussi sa PHIII sur la maladie Charcot-Marie-Tooth.

1-Les vidéos et interview importantes selon moi.

urlz.fr/8PPO
urlz.fr/8PPG
urlz.fr/8PPS
urlz.fr/8PPU
urlz.fr/8QrF

urlz.fr/8QiC

Avant le fast track, le PDG disait donc ceci, "Il paraît raisonnable à ce jour d’anticiper le début de 2020 comme une date au plus tard pour l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché"

L’interview d’hier me laisse penser qu’il y aura un deal sur de nouvelles molécules.
Avec Galapagos ?

urlz.fr/8QrF

2-Le marché de la maladie de Charcot.

Ils visent plus d’1 milliard d’€ de CA en Europe et aux US, si en $ il faut modifier un peu le calcul.

Il y a 100 000-125 000 malades sur ces deux marchés. Un prix de 10 000€ en Europe et 43 400€ au US (50 000$ à 1.15€/$) soit 26 700€ de moyenne, donc 2,67 milliards €. Ils pensent donc au moins que 37.5% des malades EU et US voudront/pourront se soigner soit 37 500 personnes sur 100 000.

La Chine

"Par ailleurs, le feu vert de la FDA américaine nous permettra également de démarrer la commercialisation en Chine, d’après les récentes évolutions réglementaires intervenues dans ce pays."
Combien de CA là-bas ?

3-Le choix

Si j’ai bien compris, ils visent à la fois des licences et leur propre force de commercialisation pour se transformer tout doucement en pharmaceutique au fil des lancements de produits.
Ils disent vouloir profiter de la Joint Venture en Chine pour apprendre, mais les AMM aux US et en Europe sont prioritaires, j’en déduis qu’ils pensent licencier les deux, apprendre en Chine puis se lancer ailleurs avec l’argent des licences et le savoir faire de la Joint Venture, au Japon par exemple, à moins qu’en Europe ce soit des deals par pays, ce réservant une partie.

Concernant la zone où Pharnext pense y aller seul, on peut avoir une idée de la taille de la zone visée grâce à ceci:

urlz.fr/8QhW
"l’équipe commerciale devrait à terme compter 30 à 60 visiteurs médicaux, sous la houlette du nouveau directeur médical, le Dr Serge Fitoussi"

Pour le moment, je ne vois pas de trace d’offre d’emplois, donc le deal global hors Chine pourrait être signé.

4-La technologie

J’ai écouté plusieurs interviews et je retiens diverses choses dont ceci concernant la technologie
À la base c’est une association de médicaments déjà existants pour d’autres maladies "donc ça va plus vite et c’est plus sûr"

En juillet, avant la validation, le PDG disait
"si cet algorithme fonctionne sur la maladie de Charcot, on peut être très optimiste, car cette technologie fonctionne avec toutes les maladies, c’est universel. L’avantage c’est que l’on peut aussi les combiner avec d’autres approches comme la thérapie génique, thérapie cellulaire, n’importe quel médicament nouveau…"

"nous n’avons pas à redémontrer l’innocuité des molécules déjà connues et économisons la phase 1."

Avec plus de 540 brevets et seulement 2-3 mois pour valider des médicaments avec leur technologie, les choses peuvent devenir folles avec le cash de la commercialisation et des deals.

5-Le potentiel de la deuxième molécule, PXT864

Ce que les gens ne voient pas venir c’est la taille potentielle du deal pour le PXT864
Le deal Sanofi Denali 4 maladies, dont Alzheimer avec 2 molécules précliniques, mais pour Alzheimer Sanofi ne finance que 70% PhIII et RIEN en PHI et PH II…
Pharnext ce sont 3 maladies dont 2 identiques au deal de Sanofi Denali, avec une seule molécule. Mieux qu’une PHIa car on a validé une première PHII …
Sanofi/ Denali ce sont 150M upfront plus d’1 milliard d’étapes…et 50% des bénéfices aux US et en Chine….

6- L’autre voie de monétisation

Les partenariats avec Ipsen, Galapagos et Tasly. Justement, dans une des vidéos plus haut il est question de bientôt communiquer sur Glapagos.
Les partenariats sont des aides à la R&D, ainsi la plateforme de Pharnext peut offrir des solutions pour améiorer des molécules des pipes de ces derniers.

Déontologie : actionnaire d’une ou plusieurs société(s) listée(s) dans ce message.

Dernière modification par rallye (11/02/2019 07h45)

Mots-clés : alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864

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#2 10/02/2019 19h25 → Pharnext : combinaisons de principes actifs (alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864)

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Pharnext c’est du big data génomique, de l’intelligence artificielle, mais quid de la méthode ?
Ce qui est intéressant c’est la méthode de Pharnext, "les doses évaluées dans l’essai sont plus faibles que celles qui sont prescrites aux patients pour ces autres indications (de 10 à 100 fois moins)"

Le travail de big data et d’intelligence artificielle porte ses fruits, la méthodologie en phase clinique semble claire, vu que l’on est exempté de PHI pour cette technologie, ils démarrent doucement avec les dosages, puis les augmentes, c’est là que l’on devrait s’attarder un peu vu ce que cela implique pour l’autre molécule(Alzheimer…) et pour la plateforme en général.

Savoir ce qu’est la P-value: urlz.fr/8SoV

"Un résultat est usuellement considéré comme statistiquement significatif si la valeur «p» est strictement inférieure à 5% (p < 0,05)."

Dans le communiqué d’octobre: "Son critère principal d’évaluation était la variation du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) qui mesure le handicap du patient, en accord avec les recommandations de la FDA et en accord avec l’EMA pour cette pathologie." 

Résultats de la PHII Charcot-Marie-Tooth
ONLS  P-value=0.043
Ici: urlz.fr/8So7 

Résultats de la PHIII Charcot-Marie-Tooth
ONLS  P-value=0.008
Voir communiqué d’octobre 

Le dosage de la PHII Charcot-Marie-Tooth 6 mg baclofen, 0.7 mg naltrexone and 210 mg sorbitol

Le dosage de la PHIII Charcot-Marie-Tooth 12 mg baclofen, 1.4 mg naltrexone and 420 mg sorbitol

On notera que la dose faible de la PHIII correspond justement à la dose haute de la PHII (Ce qui semble logique)

Maintenant, parlons du motif principal de ce post. Dans les interviews le PDG aborde une confiance aussi importante pour le traitement d’Alzheimer que pour CMT qui elle a validé sa PHIII.

Lors de la PHIIa d’Alzheimer, le critère principal ADAS-Cog Scale a fait p-Value=0.027.

Si je devais donc comparer l’évolution des deux traitements, vu que le PDG est "extrêmement confiant" sur Alzheimer aussi, je comparerai les valeurs des critères principaux des PHII et j’imaginerai donc une forte amélioration pour la PHIII d’Alzheimer tout comme l’a fait CMT.

Je le mets une deuxième fois, car la marge de manoeuvre est forte et il y aura une étude de plus pour Alzheimer, car CMT a eu une seule PHII.
, "les doses évaluées dans l’essai sont plus faibles que celles qui sont prescrites aux patients pour ces autres indications (de 10 à 100 fois moins)"

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#3 10/02/2019 21h30 → Pharnext : combinaisons de principes actifs (alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864)

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Bonjour à tout le monde

  Et à Rallye :

Est-ce de la promotion de cette entreprise ? ou une présentation d’investissement éventuel ?
Vous semblez personnellement impliqué…

la Pléothérapie. Nous proposons une nouvelle approche de rupture pour mieux traiter un nombre beaucoup plus important de patients avec un prix qui devrait être plus abordable.

Nous avons choisi, pour démontrer la pertinence de cette approche, de commencer à travailler sur des maladies à forts besoins médicaux ne bénéficiant d’aucun traitement satisfaisant à ce jour : la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A


Bonne dimanche
Mimizoé1

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#4 10/02/2019 21h44 → Pharnext : combinaisons de principes actifs (alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864)

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Bonsoir,

J’ai juste oublié les guillemets, cette première partie et ce qui vient avant, la présentation, vient directement de Pharnext.
J’ai complété le reste

Ça y est j’ai modifié et signalé la partie.

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Dernière modification par rallye (11/02/2019 07h30)

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#5 11/02/2019 00h16 → Pharnext : combinaisons de principes actifs (alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864)

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Vous devriez entourer ce qui vient de pharnext avec les marques "[quo te=pharnext]"  et "[/quo te]" (en retirant le blanc au milieu de "quo te").


J'écris comme "membre" du forum, sauf mention contraire. (parrain Fortuneo: 12356125)

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#6 15/02/2019 22h25 → Pharnext : combinaisons de principes actifs (alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864)

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La 3ème voie de monétisation:

1ère voie: Avec la réussite de la PHIII CMT la technologie est désormais tout autant mise en avant que la molécule PXT3003.

2ème voie: Avec cette validation, il est vrai que le PXT864 devrait signer un meilleur deal.

3ème voie: rarement commenté, mais avec une création de valeur potentiellement incalculable.
En effet, voici ce dont personne ne parle, mais que la validation de PHIII pourrait déclancher
"Nous pouvons aussi dérisquer les produits en cours de développements, où la PH2 a raté où la PHIII a raté ou on a peur qu’il rate et comment on peut faire ça, toujours par notre plateforme, prendre ce produit qui est déjà en développement et rajouté à cette molécule nouvelle 1 ou 2 anciennes combinant le tout ce qui donne un nouveau brevet et baissant les doses pour obtenir une meilleure innocuité"
Nous parlons là de toutes les molécules d’autres pharmaceutiques.

Minute 7:40
urlz.fr/8VDx

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Dernière modification par rallye (15/02/2019 22h52)

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#7 18/02/2019 15h51 → Pharnext : combinaisons de principes actifs (alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864)

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J’avais regardé en détail les résultats de cette entreprise il y a quelques années (je suis docteur en biochimie). J’avais été "surpris" par la faiblesse des résultats du médicament candidat pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (point de vue statistique et métriques suivies, etc).
Surpris qu’il ait réussi à lever des millions d’euros avec des résultats que je trouve mitigés (le patron a peut-être le bras long ?).
ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186 … 014-0199-0
Le suivi des patients a désormais quelques semestres de plus et les choses ont peut être évolué vers des résultats plus significatifs.
Quant à l’algorithme pour la découverte de molécules actives, c’est obscur, il y avait un schéma du pipeline/process sur le site qui a disparu il y a quelques semestres. Je suis en partie dans ce domaine (recherche de médicament) et je n’ai jamais réussi à avoir de détail sur la performance de leur méthode. Je pense qu’il s’agit d’une méthode relativement ordinaire sans grande barrière technologique.

Attention, c’est juste un avis personnel, je ne suis pas un spécialiste de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Je n’ai pas été convaincu par les résultats scientifiques mais d’autres personnes plus expertes que moi ont peut-être une lecture différente du dossier.

Dernière modification par babysnoopy (18/02/2019 15h52)

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#8 18/02/2019 21h54 → Pharnext : combinaisons de principes actifs (alzheimer, biotech, charcot, cmt, parkinson, pxt-3003, pxt-864)

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Un mot sur la deuxième moĺécule et un mot sur la PHIII de Carcot-Marie-Tooth qui est bien meilleure que la PHII.

Tout d’abord le PXT864, Alzheimer/Parkinson/Charcot(pas CMT sinon Charcot tout court),  la première PHII a été jugée significative en 2016, depuis ils ont semble-t-il mis le frein pour prouver le concept leur technologie avec CMT, l’étude la plus avancée, avec j’imagine le but de signer un meilleur deal.

Il est important de savoir que le Doneprezil (nom générique) et l’Aricept sont la même molécule.

Document de base de Pharnext
urlz.fr/8W26
Page 84 voir la ligne orange…puis lire la fin de la page 83
"De plus, toujours au cours de PLEODIAL II, quelques patients ont reçu du donépézil en plus de PXT864 trois mois après le démarrage de l’étude d’extension : ils se sont alors améliorés."

Dans le SFAF de juin 2016
"Une nouvelle Phase 2a/b de recherche de doses et étude de synergie - (PXT864 + donépézil in 200 patients)"

Dans le communiqué de mars 2017
urlz.fr/8W22

"Les données montrent que l’efficacité de la tri-thérapie (PXT864 + donépézil ou mémantine) est supérieure à celle des médicaments pris séparement. Ceci est défini comme un effet synergique."

À chacun ses conclusions.

Pharnext c’est du big data génomique, de l’intelligence artificielle, mais quid de la méthode ?

Ce qui est intéressant c’est la méthode de Pharnext, "les doses évaluées dans l’essai sont plus faibles que celles qui sont prescrites aux patients pour ces autres indications (de 10 à 100 fois moins)"

Le travail de big data et d’intelligence artificielle porte ses fruits, la méthodologie en phase clinique semble claire, vu que l’on est exempté de PHI pour cette technologie, ils démarrent doucement avec les dosages, puis les augmentes, c’est là que l’on devrait s’attarder un peu vu ce que cela implique pour l’autre molécule(Alzheimer…) et pour la plateforme en général.

Savoir ce qu’est la P value: urlz.fr/8SoV

"Un résultat est usuellement considéré comme statistiquement significatif si la valeur «p» est strictement inférieure à 5% (p inférieur à 0,05)."

Dans le communiqué d’octobre: "Son critère principal d’évaluation était la variation du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) qui mesure le handicap du patient, en accord avec les recommandations de la FDA et en accord avec l’EMA pour cette pathologie." 

Résultats de la PHII Charcot-Marie-Tooth
ONLS  P value = 0.043
Ici: urlz.fr/8So7 

Résultats de la PHIII Charcot-Marie-Tooth
ONLS  P value = 0.008
Voir communiqué d’octobre 

Le dosage de la PHII Charcot-Marie-Tooth 6 mg baclofen, 0.7 mg naltrexone and 210 mg sorbitol

Le dosage de la PHIII Charcot-Marie-Tooth 12 mg baclofen, 1.4 mg naltrexone and 420 mg sorbitol

On notera que la dose faible de la PHIII correspond justement à la dose haute de la PHII (Ce qui semble logique)

Maintenant, parlons du motif principal de ce post. Dans les interviews le PDG aborde une confiance aussi importante pour le traitement d’Alzheimer que pour CMT qui elle a validé sa PHIII.

Lors de la PHIIa d’Alzheimer, le critère principal ADAS-Cog Scale a fait p value = 0.027.

Si je devais donc comparer l’évolution des deux traitements, vu que le PDG est "extrêmement confiant" sur Alzheimer aussi, je comparerai les valeurs des critères principaux des PHII et j’imaginerai donc une forte amélioration pour la PHIII d’Alzheimer tout comme l’a fait CMT.

Je le mets une deuxième fois, car la marge de manoeuvre est forte et il y aura une étude de plus pour Alzheimer, car CMT a eu une seule PHII.
, "les doses évaluées dans l’essai sont plus faibles que celles qui sont prescrites aux patients pour ces autres indications (de 10 à 100 fois moins)"

Le deal Sanofi Denali 4 maladies (2 molécules, une en préclinique ou PH1a et Alzheimer en PH1a. Pour Alzheimer Sanofi ne finance que 70% de la PhIII et rien en PHIb et PHII…

Pharnext ce sont 3 maladies dont 2 identiques au deal de Sanofi Denali, avec une seule molécule. Mieux que du préclinique car on a validé une première PH2 …
Sanofi/ Denali ce sont 150M upfront plus d’1 milliard d’étapes…

La valeur P de la PH2a concernerait l’ensemble. Dommage que l’on n’ait pas cette valeur pour les patients sous trithérapie (pxt864 +Aricept), car le chiffre doit être bien meilleurs encore.

Des chiffres pour CMT pour prendre connaissance de certaines notions de grandeurs.
Traitements:
US 40 000$/an
UE 10 000€/an

Malades:
US 58 000
UE 42 000

40 000$×0.87=34 800€×58 000 malades= 2 018 400 000€
10 000€×42 000 malades= 420 000 000

La direction parle du milliard sur US et EU, donc ils viseraient environ la moitié des malades.

Donc un deal au US serait une très bonne chose pour le dossier FDA, mais cela réduirait aussi le risque commercial sur le plus gros marché. Concernant la valeur d’un deal aux US, en plus du montant de l’upfront, la validation de la technologie, etc. Voici ce que je trouve concernant les ordres de grandeurs de royalties
Royalties aux US
CA 1 009 200 000€
20%=201 840 000€
25%=252 300 000€
PER du secteur vers les 13
12 036 251 + 1 020 408 = 13,056,659 titres

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Dernière modification par rallye (18/02/2019 21h56)

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